Впервые в истории медицины учёным удалось добиться настоящего прорыва в лечении сахарного диабета 1 типа.
Десять пациентов полностью отказались от инсулина после экспериментального лечения новым препаратом на основе стволовых клеток. Препарат под названием Zimislecel, разработанный компанией Vertex Pharmaceuticals (Бостон), дал впечатляющие результаты и уже движется по пути к одобрению FDA.
Как это работает?
В основе терапии лежат стволовые клетки, которые в лабораторных условиях были превращены в островковые клетки поджелудочной железы. Эти клетки отвечают за выработку инсулина и регулируют уровень сахара в крови. После инфузии клетки попадают в печень, где приживаются и начинают выполнять свою функцию — производить инсулин, чего раньше организм пациента не делал.
Результаты лечения
Из 12 участников исследования, 10 человек полностью отказались от инсулина в течение года после лечения. Остальные двое стали использовать его в значительно меньших дозах.
Также наблюдалось улучшение уровня глюкозы в крови: если до лечения пациенты находились в нормальном диапазоне лишь около 50% времени, то через год — уже более 93%.
Для кого подходит терапия?
Все участники исследования страдали от тяжёлой формы диабета 1 типа — гипогликемической неосознанности. Это состояние, при котором человек не чувствует, когда его уровень сахара в крови опасно падает или повышается. Оно может приводить к судорогам, потере сознания и даже смерти.
Реальные истории
Одна из пациенток, 36-летняя Аманда Смит из Лондона, заболела диабетом в 5 лет и на протяжении всей жизни зависела от инсулина. Она стала одной из первых, кто получил трансплантацию островковых клеток. Уже через месяц после инфузии уровень её сахара стабилизировался, и она больше не нуждалась в уколах инсулина.
«Это как новая жизнь», — рассказывает Аманда. Сейчас она снова катается на лошади, поступила учиться и наслаждается свободой от ежедневного контроля сахара.
Безопасность и перспективы
Для предотвращения отторжения пересаженных клеток пациентам назначались иммуноподавляющие препараты. Учёные надеются, что в ближайшие 5–10 лет появятся методы, позволяющие применять такую терапию без или с минимальным иммунодепрессивным воздействием.
Хирург и соавтор исследования доктор Тревор Райхман из Университетской сети здравоохранения в Торонто говорит:
«Это исследование впервые доказывает, что биологическая замена может быть безопасно и эффективно применена к пациентам с диабетом 1 типа в рамках одной процедуры».
Что дальше?
Исследователи планируют подать заявку на одобрение препарата в FDA в течение ближайших пяти лет. Более того, уникальность терапии в том, что стволовые клетки для неё выращиваются в лаборатории, а не извлекаются из органов умерших доноров. Это делает технологию масштабируемой и доступной.
Новая терапия с использованием Zimislecel может изменить жизнь миллионов людей по всему миру. Исследование даёт реальную надежду на то, что диабет 1 типа вскоре перестанет быть неизлечимым заболеванием и перейдёт в разряд управляемых состояний — с возможностью полного отказа от инсулина и возвращения к полноценной жизни.
Комментарии